9月26日，申万宏源证券发表研究报告指出，小核酸药物技术逐步成熟，具备显著优势。与传统小分子药物和抗体药物相比，小核酸药物具有研发周期较短、靶点丰富、效果持久、研发成功率较高等显著优势。从作用机制来看，小核酸药物直接作用于mRNA层面，能够靶向传统药物难以触及的"不可成药"靶点，为许多难治性疾病提供了全新的治疗思路。

从罕见病到常见病，小核酸药物进入快速发展阶段。目前全球小核酸药物共获批22款（其中3款已退市），主要集中在脊髓性肌萎缩症（SMA）、杜氏肌营养不良（DMD）、转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）等罕见病领域，近几年随着小核酸药物在高血脂、乙肝、高血压等领域的数据读出，小核酸药从罕见病领域向慢性病、常见病跨越的趋势已经展现，市场有望加速扩容。

根据沙利文报告数据，全球小核酸药物市场规模从2019年的27亿美元增长到2023年的46亿美元，复合年增长率为14.3%。在技术持续进步、上市批准及临床验证不断增加的推动下，预计全球小核酸药物市场将加速增长，从2023年起以26.1%的复合年增长率在2033年达到467亿美元。

国内企业加速抢占蓝海，关注数据读出及BD进展。随着海外产品的陆续商业化，国内创新药企业近年也在加速布局小核酸药，不同于海外巨头Alnylam和Ionis从罕见病到常见病的经典模式，国内小核酸研发选择直接切入慢病赛道，适应症集中于心血管、乙肝、癌症等大病种。目前国内多款自研产品正处于临床一二期，建议关注后续临床数据的读出以及潜在的海外授权。